一位绝望的母亲恳求英国国家医疗服务体系为她15个月大的儿子提供一种神奇的药物，因为孩子患有囊性纤维化，如果不吃药，他将面临过早死亡。

37岁的苏珊娜·多尔蒂和她49岁的未婚夫克里斯托弗·凯尔得知他们的孩子里奥患有这种疾病时，非常震惊，小男孩唯一的希望就是卡菲里奥治疗，医生说他应该在两岁时接受治疗。然而，监管机构表示，Kaftrio和另外两种药物——Symkevi和Orkambi——太贵了，不能在NHS上开处方。

这对夫妇对这一决定感到震惊，并请求NHS的老板改变主意，他们计划继续为现有的接受者开处方，但对新患者取消处方。苏珊娜说:“当我们看到这个消息时，我正坐在阿斯达的停车场里，情绪崩溃了。

“一切都停止了。我有英语学位，但我读的好像是斯瓦希里语。不管我读多少遍，我都看不懂。”这位母亲哭着告诉《每日记录》:“我愿意卖掉所有的东西来买它。我愿意为我的孩子们献出生命。如果可以的话，你会捐献器官的，为了他们，你会冒着生命危险。

“我会毫不犹豫地和里奥交换位置。生命是无价的。10万英镑比我儿子的命还值钱吗?你可以打赌，这是NICE某个人的薪水。

“我的儿子长大后可以成为一名医生或物理学家，帮助别人。他能做奇妙的事情。但在苏格兰，即使他们有这种药，我也不得不怀疑他是否能活到40岁。”

苏珊娜说，医生们原本希望利奥能在卡夫特里奥的帮助下过上正常的生活，但现在这种希望已经破灭了。她说:“我们见到了他的顾问，一位名叫路易丝·汤普森的可爱的医生，她蹦蹦跳跳地走进房间，充满活力和热情，因为她告诉我们治疗上的飞跃。”正是这一点让我们度过了过去15个月。”

但是，当他们听说NICE的指导草案说，每年大约10万英镑的费用太贵时，他们的世界崩溃了。2018年，世界纪录组织发起了一项运动，要求NHS提供Kaftrio、Symkevi和Orkambi等药物。

这些药物可以治疗CF的症状，如肺部积液和呼吸困难，并使患者过上正常、长寿的生活。仅仅几个月后，在苏格兰政府与制造商Vertex达成协议后，这些药物被批准在苏格兰使用，这是英国第一个获得这些药物的国家。但是英国药品监管机构——英格兰的NICE和苏格兰的SMC——上个月发布了新的指导草案，称这些药物过于昂贵，无法在NHS上开处方。

苏珊娜说，利奥在出生四周后做了脚后跟穿刺试验，被诊断出患有CF。她说:“我感到恐慌，因为我才把他带到这个世界上几个星期，他就要离开这个世界了。我看不出他有什么问题。

“在我看来，他看上去没有病。我只是感到恐慌，因为我要看着他死去。在他刚出生的几个星期里，这让他失去了为人父母的乐趣。只有恐惧、恐慌和无助。

“你抱着一个还不到一个月的婴儿，在他小小的身体里有一些东西可能会让他的生活变得更加艰难。

“即使你的宝宝只是身体不适，你也会有很多情绪，但这只是一种灼热的恐慌，你可以感觉到它贯穿你的每一个部分。”这对你来说不是恐慌，对你的孩子来说是恐惧和恐慌。”

帮助这家人应付的一件事是对Kaftrio的了解，他们的顾问告诉他们，在利奥两岁的时候，应该给他提供Kaftrio。他现在15个月大，还太小，不能接受这种药物治疗，这对夫妇被警告说，等他两岁时，可能就没有这种药物了。苏珊娜担心，NHS会通过延长住院时间、使用抗生素和使用更多资源来拒绝向新的CF患者提供这种药物，从而面临进一步的成本。

她说:“我们叫他CF Leo Lion——一个小人物的小名。如果他名符其实，他就会变得强大。我们的儿子可能会成为那些被剥夺生命机会的人之一，甚至不知道他为什么咳嗽，为什么要做理疗，为什么要吃药。

“我们期待着他两岁的时候，不仅仅是为了他的生日或我们买的礼物，而是为了他能得到的毒品。这将是他能得到的最好的礼物。在2023年，我们回到了这种药物不存在的时候，这似乎很可怕。这令人作呕。他们在拿我儿子的生命赌博。”

msp已经加入了在NHS中维持Kaftrio的斗争。苏格兰工党卫生发言人杰基·贝利说:“至关重要的是，NICE和SMC与Vertex以及受囊性纤维化影响的家庭合作，改变他们的决定，允许这些药物不仅适用于目前正在服用的患者，也适用于未来的CF患者，这样他们就能过上正常的生活。”在我们知道有药物可以提供完整生命的情况下，夺走完整生命的希望是残忍的。”

SMC的一位女发言人说:“我们正在与国家健康与护理卓越研究所(NICE)合作，对囊性纤维化药物进行多种技术评估。”在与包括制药公司和囊性纤维化信托基金在内的利益相关者进行磋商和接触后，建议草案可能会发生变化。无论结果如何，在NICE发布最终建议后，现有患者和在评估期间开始治疗的新患者将继续获得治疗。”

NICE药物评估主管海伦·奈特说:“我们正在评估这些囊性纤维化药物的成本效益，以确保纳税人在收集了进一步数据的临时准入后继续物有所值。”委员会希望通过协商听取利益相关者对其结论草案的重要方面的意见，以确保我们在做出最终决定时拥有所有相关信息，以准确捕捉这些有效药物的价值。”

囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致肺部和消化系统积聚黏液。NHS解释说，这会导致肺部感染和消化食物的问题。在英国，大多数囊性纤维化病例是在出生时通过新生儿筛查脚跟点刺试验发现的。

症状通常始于儿童早期，因人而异，但随着时间的推移，病情会慢慢恶化，肺部和消化系统会越来越受损。治疗方法可以帮助减少由这种情况引起的问题，并使其更容易生活，但可悲的是，预期寿命缩短了。